再生不良性貧血

骨髄で血液細胞を十分につくれなくなり、赤血球・白血球・血小板が減少する汎血球減少を起こします。赤血球減少による倦怠感、動悈、息切れ、白血球（主に好中球）減少による発熱、のどの痛み、感染症、血小板減少による皮膚・歯肉・鼻からの出血、あざができやすい、注射後に血が止まりにくいなどがみられます。軽症では症状が目立たないこともあります。爪の異常や口内炎を伴う場合には、まれな先天性骨髄不全症候群も考慮されます。

骨髄の造血幹細胞が障害され、血液細胞をつくれなくなることで起こります。後天性再生不良性貧血の多くは、自己反応性T細胞などによる免疫学的機序で造血幹細胞が傷害されると考えられています。薬剤、化学物質、放射線、ウイルス性肝炎などが関連することもありますが、原因を特定できない例も多くあります。先天性の骨髄不全症候群による場合もあります。

重症度、年齢、ドナーの有無などにより治療を選びます。重症例では、適合ドナーが得られる場合に造血幹細胞移植を検討します。移植が適さない場合やドナーがいない場合には、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）とシクロスポリンを中心とする免疫抑制療法に、トロンボポエチン受容体作動薬であるエルトロンボパグを併用する治療が行われることがあります。軽症例では経過観察、シクロスポリンなどの免疫抑制療法、必要に応じた輸血や感染症治療を行います。たんぱく同化ステロイドは一部の状況で用いられることがありますが、軽症例の標準的な第一選択治療ではありません。